Riconoscimento di un Traguardo Storico nella Ricerca sulla Malattia di Lafora

Con immensa gioia e profonda gratitudine, ci accingiamo ad annunciare un traguardo atteso per anni, segnato da un’ardente speranza e, talvolta, da un’inquietante angoscia. Tempozero desidera esprimere un sentito e rispettoso riconoscimento al Dott. Berge Minassian per il suo instancabile impegno e la dedizione che ha profuso nella ricerca e nello sviluppo del farmaco ASO (oligonucleotide antisenso) per oltre trent’anni.

Il Dott. Minassian, affiancato da un team di professionisti eccezionali e supportato da clinici di tutto il mondo, ha raggiunto un traguardo che un tempo appariva irraggiungibile. I risultati ottenuti in fase preclinica hanno dimostrato non solo la sicurezza del farmaco, ma anche una efficacia che ci rende ancora più fiduciosi. Ha portato una nuova luce di speranza a tutte le famiglie coinvolte in questa sfida.

Oggi, con il farmaco ION283 pronto per intraprendere la fase di trial clinico di fase 1, possiamo finalmente affermare di trovarci a un passo dalla realizzazione di un sogno che ci ha accompagnato per anni. La flebile speranza che ha guidato le nostre azioni si sta trasformando in una solida certezza.

Tuttavia, è fondamentale sottolineare che, per raggiungere questo ambizioso traguardo, i primi dieci pazienti dovranno affrontare costi significativi per recarsi al UT Southwestern Medical Center di Dallas ogni tre mesi per un periodo di due anni. Questo investimento, pari a un totale di 1,5 milioni di dollari, coprirà solo le spese di ospedalizzazione dei nostri amati giovani figli. In aggiunta a questi costi le famiglie dovranno affrontare anche le spese necessarie a garantire tutti i trasferimenti, unitamente al vitto e alloggio.

In questo momento cruciale, ci rivolgiamo a voi per un ulteriore sforzo e una rinnovata dimostrazione di solidarietà. La vostra generosità e il vostro supporto sono ora più cruciali che mai, poiché ci avviciniamo sempre di più alla realizzazione del nostro obiettivo collettivo.

Desidero dunque esprimere il mio più sincero ringraziamento, a nome di tutti noi, al Dott. Minassian per la sua indefessa dedizione e per averci guidato verso questo straordinario traguardo. La sua passione e il suo impegno hanno acceso una nuova e vibrante speranza per tutte le famiglie colpite dalla devastante malattia di Lafora.

Insieme a TempoZero, sono Chelsea’s Hope e Lafora France che a livello mondiale hanno dimostrato il loro impegno avviando a loro volta una massiccia raccolta fondi, sostenendo così questa causa vitale. L’unione di queste forze ci permetterà di dare una risposta concreta alle necessità dei pazienti e delle loro famiglie, continuando a promuovere la ricerca e lo sviluppo.

Cordiali saluti,

Tullio Bressanello  

Presidente di TempoZero